九博九博该研讨会报告聚焦循证生物制药政策制定，探讨了生物制药公司新药财务回报预期与研发投资能力间的关系，以提供更严谨证据和数据支持政策制定，核心内容如下：
1. **研讨会背景与目的**：信息技术与创新基金会（ITIF）于2024年10月10日举办专家研讨会，讨论生物制药临床开发财务回报的现有证据，包括投资者如何衡量财务回报、药物开发的演变、指导政策的信息以及药物上市后推动创新的因素等问题。ITIF还赞助了一项资助计划和《健康事务学者》特刊，以支持更好证据的开发。
- **财务回报与临床开发证据现状**：基于19位专家访谈的研究表明，创新弹性受市场冲击规模、公司规模类型和治疗领域影响，国会预算办公室（CBO）当前模型假设未充分反映投资者决策影响。《降低通货膨胀法案》（IRA）已影响投资者行为，尤其对小分子、孤儿药投资及药物扩展适应症兴趣降低，且投资者风险容忍度在药物开发过程中下降。
- **投资者决策考量**：IRA对小分子投资影响大，早期公司受影响更明显。资本流动性使生物制药公司面临竞争，其投资回报率高且投资周期长、失败率高。政策变化影响投资模式，投资者重新考虑小分子药物投资，倾向于大型适应症药物研发，但小企业难以承担此类临床试验成本。政策制定需考虑对美国相对于其他国家的影响，以及如何将投资者决策与患者影响联系起来。
- **药物开发演变及影响**：过去十年药物开发多方面变化显著，如研发支出增加、风险投资流向变化、临床试验相关情况改变、地理分布变化、药物特性变化等。研发支出翻倍，风险投资先增后降，临床试验开始数量受多种因素影响，新兴生物制药公司在创新中作用增强，中国公司影响力扩大，欧洲地位下降，临床试验复杂性增加，审批加速。
- **指导政策的数据信息**：CBO负责评估立法对联邦预算影响，常需购买外部数据，获取联邦数据困难，不同研究指标和结果不同，CBO假设需新证据支持。研发成本上升，创新领域需考虑更多因素，还需良好研发结构数据，目前难以将成本节约仅归因于药物，且存在激励不一致问题。
- **上市后开发决策**：对2000 - 2021年美国肿瘤药物研究发现，上市后有大量创新投资，新适应症对处方份额影响大，市场从试验中学习需时间，IRA影响小患者群体临床研究。公司决策考虑药物长期盈利潜力和监管环境确定性，新技术或有助于早期识别成功资产，但医疗领域复杂。